Preis der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke: Essener Neurologe für Erforschung neuer Therapien ausgezeichnet

[25.03.2021] Prof. Dr. Tim Hagenacker, Wissenschaftler der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE), erhält mit einem Forschungsteam aus Heidelberg und Ulm den diesjährigen Felix-Jerusalem-Forschungspreis. Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) würdigt damit die wissenschaftlichen Leistungen von drei Medizinern, die sich mit der Untersuchung neuer Therapieoptionen bei der Spinalen Muskelatrophie (SMA) beschäftigten.* Die Verleihung des mit 7.500 Euro dotierten Preises erfolgte am 24. März im Rahmen des DGM-Online-Kongresses 2021.

Die Spinale Muskelatrophie ist eine genetische Erkrankung, bei der es durch einen fortschreitenden Verlust von Nervenzellen zu einer zunehmenden Muskelschwäche kommt. Bei vielen Patienten ist auch die Atemmuskulatur betroffen, sodass eine unbehandelte SMA zum Tode führen kann. Seit 2017 stehen neue Medikamente zur Verfügung, die den Krankheitsverlauf verändern können: In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass bei betroffenen Kindern motorische Meilensteine erreicht werden, die zuvor nicht möglich erschienen. Wenngleich sich die Erkrankung in der Regel im Kindes- und Jugendalter manifestiert, sind auch Erwachsene betroffen, die bislang jedoch in wissenschaftlichen Studien zur Wirksamkeit neuer Therapieverfahren unzureichend berücksichtigt worden sind.

„Mit unseren Untersuchungen konnten wir erstmals nachweisen, dass selbst bei Erwachsenen mit oftmals entsprechend langem Krankheitsverlauf, diese neuen, spezifischen Therapieansätze wirksam sein können“, sagt Prof. Dr. Hagenacker, Leitender Oberarzt der Neurologie am Universitätsklinikum Essen (UK Essen) und Leiter der Spezialambulanz für Erkrankungen des peripheren Nervensystems. „Dies gelang im Rahmen einer bundesweiten Kooperation mit Neurologischen Universitätskliniken, die an der Versorgung von Patienten mit SMA beteiligt sind.“ Die Kliniken wirkten an einer Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit des Medikaments Spinraza® bei erwachsenen Betroffenen mit. Das Forschungsprojekt bereitet den Boden für neue Therapien.

DGM-Vorstandsmitglied Prof. em. Dr. Reinhard Dengler hob in seiner Laudatio die Bedeutung der Arbeit der Preisträger für die weitere Erforschung von Neuromuskulären Erkrankungen hervor: „Sie liefern uns unter anderem weitere Hinweise auf degenerative Prozesse, die in den Nervenzellen ablaufen. Sie zeigen uns auf, welche Faktoren das Therapieansprechen beeinflussen können und welche nicht, und welche neurobiologischen Verlaufsmarker zur Beurteilung des Therapieverlaufs solcher und ähnlicher Erkrankungen geeignet sind.“

Zur Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V.
Die DGM mit Sitz in Freiburg ist mit circa 9.000 Mitgliedern die größte und älteste deutsche Selbsthilfeorganisation für Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen. Seit mehr als 50 Jahren fördert die DGM die Erforschung der rund 800 heute bekannten, teilweise sehr seltenen Muskelerkrankungen. Eine wichtige Aufgabe der DGM ist auch die Beratung und Unterstützung von Betroffenen und ihren Angehörigen in ihrem Alltag. Über Muskelerkrankungen zu informieren und die Interessen von muskelerkrankten Menschen gesundheitspolitisch zu vertreten, sind weitere zentrale Anliegen der Selbsthilfeorganisation. Der DGM-Forschungspreis wird von der Firma Sanofi Genzyme GmbH gestiftet.

Zur Internetseite der DGM: http://www.dgm.org
Zur Internetseite der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen: http://neurologie.uk-essen.de

* Link zur Originalpublikation: http://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32199097, „Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study“