Spinale Muskelatrophie: Neue Langzeitstudie bestätigt Wirksamkeit von Nusinersen

[07.02.2024] Eine kürzlich in “The Lancet Regional Health - Europe” veröffentlichte Studie zeigt, dass das Medikament Nusinersen bei erwachsenen Patient:innen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) auch über einen Zeitraum von über drei Jahren gute Behandlungserfolge zeigt. Ein Team von Wissenschaftler:innen aus mehreren klinischen Einrichtungen in Deutschland, der Schweiz und Österreich hat dazu 237 erwachsene Patient:innen mit einer genetisch bestätigten 5q-assoziierten SMA über einen Zeitraum von 38 Monaten untersucht.

„Die Wirkung von Nusinersen wurde bisher über einen Zeitraum von maximal 16 Monaten untersucht. Es war deshalb unklar, ob das Medikament auch langfristig und dauerhaft von Nutzen ist”, erklärt Prof. Dr. Tim Hagenacker von der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen, Leiter der nun veröffentlichten Studie. „Wir konnten zeigen, dass sich auch nach 38 Monaten die Motorik weiter verbessert oder zumindest den Krankheitsverlauf weiter stabilisiert.”
Die Werte der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), des Revised Upper Limb Module (RULM) sowie des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) wurden zu Studienbeginn sowie nach 14, 26 und 38 Monaten erfasst und zeigen eine signifikante Zunahme aller Werte im Vergleich zum Ausgangswert.
Über die spinale Muskelatrophie
Die spinale Muskelatrophie (SMA) kann in allen Altersstufen auftreten. Die Erkrankten leiden unter fortschreitender Muskelschwäche, Muskelschwund und im Krankheitsverlauf auch unter Lähmungserscheinungen. Die Entdeckung der ursächlichen Genmutation hat zur Entwicklung von Nusinersen geführt. Das Medikament sorgt dafür, dass das fehlende Protein SMN gebildet wird und Nervenzellen mit Muskelzellen kommunizieren können.
Kinder können seit wenigen Jahren erfolgreich mit Nusinersen behandelt werden. Für Erwachsene gibt es seit 2020 Daten zur Wirksamkeit, die unter Federführung von Prof. Dr. Tim Hagenacker in „The Lancet Neurology“ veröffentlicht wurden.

Link zur Originalveröffentlichung:
https://www.thelancet.com/journals/lanepe/article/PIIS2666-7762(24)00028-0/fulltext