Iptacopan: Orale Therapie bei Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie

[25.03.2024] Eine neue orale Therapie der Paroxysmalen Nächtlichen Hämoglobin­urie (PNH) wurde in der Klinik für Hämatologie und Stammzelltrans­plan­ta­tion erfolgreich getestet. Die seltene hämolytische Bluterkrankung führt zu schwerer Blutarmut und lebensbedrohlichen Thrombosen. „Die bisherige Behandlung wurde als Infusion verabreicht und führte nicht bei allen betroffenen Personen zu einer klinischen Verbesserung. In zwei weltweiten Studien wurde eine orale Therapie mit der Substanz Iptacopan untersucht. Im Vergleich zu einer Standardtherapie zeigte sich eine deutliche Verbesserung der Blutwerte und der Lebensqualität. Somit steht nun endlich eine hochwirksame orale Therapie für die Behandlung dieser schwerkranken Patienten zur Verfügung“, freut sich der Leiter der Studie in Deutschland Prof. Dr. Alexander Röth, Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation. Die Forschungsergebnisse hat das Fachmagazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlicht.

Link zur Originalveröffentlichung:
Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria