Akute myeloische Leukämie im Kindesalter - Studiendaten international vernetzen

[09.01.2018] Noch gibt es viele offene Fragen darüber mit welcher Therapie einem Kind mit akuter myeloischer Leukämie (AML) am besten geholfen werden kann. Um die Studiendaten weltweit auszutauschen soll nun eine gemeinsame Datenstruktur entwickelt werden. Die Initiative der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE) am Universitätsklinikum Essen wird von der Deutschen Krebshilfe über zwei Jahre mit 240.000 Euro gefördert.

Jedes Jahr erkranken etwa 100 bis 110 Kinder an AML; trotz großer Therapiefortschritte erleiden immer noch ca. 30 Prozent von ihnen einen Rückfall und mehr als ein Viertel verstirbt an der bösartigen Erkrankung. Aufgrund der geringen Fallzahlen weiß man weiterhin wenig darüber, welchem Kind mit welcher Therapie am besten geholfen werden kann. Deshalb soll jetzt am Universitätsklinikum Essen eine weltweite Datenstruktur entwickelt werden, um über den Austausch von Studiendaten den Weg zur jeweils richtigen Therapie zu finden.

Hintergrund ist, dass sich die Erkrankung durch eine ausgeprägte genetische, klinische und morphologische Verschiedenheit auszeichnet. Deshalb sind die tatsächlich vergleichbaren Fallzahlen meist zu gering, um allgemeingültige Aussagen über Prognose und bestmögliche Therapie für den einzelnen Patienten ableiten zu können.

International große Unterschiede

Die betroffenen Kinder werden heute fast ausschließlich in großen nationalen Studiengruppen mit den jeweiligen Therapieprotokollen behandelt. Die Betroffenen werden in Risikogruppen aufgeteilt, die für die Zusammensetzung der Poly-Chemotherapie entscheidend ist und über die Frage, ob Stammzellen transplantiert werden. Zwischen den weltweiten Studiengruppen gibt es allerdings große Unterschiede bei der Auswahl und Bewertung von Risikofaktoren.

Dadurch kommt es für die Patienten zu unterschiedlichen Therapiestrategien, denn bislang konnte man nicht abschließend klären, wann genau welche geboten ist. Obwohl vielen Patienten in der jeweiligen Hochrisikogruppe meist eine allogene Stammzelltransplantation angeboten wird, bleibt weitestgehend unklar, ob und wem diese belastende Therapie tatsächlich einen Überlebensvorteil bietet - möglicherweise kann sie sogar einen Schaden anrichten.

Um diese für die Wahl der Therapie grundlegenden Fragen zu klären, benötigt man deutlich größere Studiengruppen. Dies ist nur möglich, wenn Wissenschaftler international vernetzt zusammenarbeiten. Zugleich muss man sich auf international gültige Risikokriterien einigen, wenn die risikoadaptierte Therapie angemessen weiterentwickelt werden soll. Projektantragstellerin Dr. Mareike Rasche: „Dies ist ein entscheidender Schritt, um die Patientenversorgung zu verbessen und ermöglicht in Zukunft innovative Studien zur Evaluation neuer, molekular wirksamer Therapien.“

Um verlässliche Aussagen über Risikofaktoren zu ermöglichen, werden in dem vorliegenden Projekt alle relevanten Daten von Patienten aus den wichtigen großen internationalen Studien ab 1993 erfasst und in einer gemeinsamen Datenbank zusammengetragen. Mit Hilfe dieser Datenmenge soll ein einheitliches neues System zur Risikostratifizierung entwickelt werden. Im zweiten Schritt wird dann untersucht, welche Wertigkeit die allogene Stammzelltransplantation sowie die Besonderheiten der medikamentösen Therapie in den einzelnen Subgruppen haben.

Weitere Informationen:

Projekt: „Entwicklung einer internationalen Risikostratifizierung und Analyse risikoadaptierter Therapie bei kindlichen akuten myeloischen Leukämien“
Antragsteller: Dr. Mareike Rasche, Assistenzärztin in der Klinik für Kinderheilkunde III und Prof. Dr. Dirk Reinhardt, Direktor der Kinderklinik III und Leiter der AML-BFM Studiengruppe